都大研基因療法 緩阿茲海默惡化
全球每3秒便有1人確診認知障礙症,全港約有十萬人患有此症,而阿茲海默症佔所有認知障礙症個案約六至七成,嚴重影響患者的記憶、認知及自理能力等,醫學界暫時未有根治方法。香港都會大學健康及護理學院、連同多間大學醫學院,利用新型納米技術研發基因療法藥物,抑制導致疾病的有害蛋白在患者腦部生產,有效紓緩疾病惡化及緩解症狀。
阿茲海默症是一種慢性腦神經退化性疾病,患者的大腦會持續製造有害的β蛋白,β蛋白的累積是病情惡化的主要因素,此項基因療法透過藥物在患者體內引進小分子干擾核糖核酸(siRNA),siRNA能針對導致阿茲海默症的基因,阻截腦部製造引起疾病的有害β蛋白,從而減少其積聚,大幅延緩病情惡化。
為了令藥物更安全有效地傳遞至腦部細胞,團隊利用新型納米技術—脂質納米顆粒(Lipid Nanoparticles)滲透及穿越血腦屏障,同時避免被病人自身的免疫系統攻擊,使藥物更穩定地進入腦部細胞及發揮治療作用。現時團隊正透過生物信息學工具設計不同的siRNA基因序列,並進行嚴謹的細胞實驗和動物研究,期望試驗出最佳的治療效果,並把副作用降至最低。
都大健康及護理學院副院長(創新與研究)謝家偉表示,研究使用創新技術治療目前無法根治及預防的阿茲海默症。通過siRNA基因療法,針對疾病的根源解決問題,希望為全球患者及其家屬帶來新的希望。