中大新研究助開發漸凍人症藥物
俗稱「漸凍人症」的肌萎縮性脊髓側索硬化症，影響患者大腦和脊髓，令肌肉及協調能力退化，最終導致呼吸衰竭。全球漸凍人症的發病率為每10萬人口約有4.4人，至今仍未有治癒方法。中大研究團隊昨公布一項與英國牛津大學最新研究，揭示漸凍人症一種新發病機制，發現患者基因的神經元中轉錄因子Yin Yang 1（YY1）的功能受干擾，進而激活致病信號通路，導致脊髓神經元細胞死亡，引致漸凍人症，故冀以此作為治療藥物靶點。有關研究成果已在國際權威科學期刊《自然通訊》上發表。
研究團隊表示，當這一致病信號通路被抑制時，漸凍人症患者脊髓運動神經元的細胞功能障礙將得到改善，凸顯了該信號通路可作為治療漸凍人症神經毒性的潛在藥物靶點。團隊正篩選新的候選藥物，並測試它們在細胞和果蠅模型中，抑制神經細胞死亡的功效，隨後計劃在鼠類和靈長類模型上進一步測試。
此外，香港肌健協會早前建立首個「漸凍人症患者資料庫」，共收集全港四分一患者數據，顯示患者平均於55歲發病，患者平均向4名醫生求醫，進行5次詳細檢查（如肌電圖、神經活檢、抽骨髓等）才確診，平均花近1年時間，12%更用上逾2年；三分之二患者現已嚴重殘疾，存活時間由數個月至10年不等，中位數為3年。
